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研究人员在斯克里普斯研究所佛罗里达大学的校园已经完善了最先进的基因编辑系统Crispr。新的改进提高了Crispr的目标能力,切割,在人和动物细胞中粘贴基因,有助于解决最近出现的目标外基因突变的问题。学习〔1〕。

CRISPR是什么?

crispr是“簇状规则间隔短回文重复”的缩写。是一个利用古老细菌免疫防御过程的基因编辑系统。一些微生物通过将病毒的外来遗传物质隔离在自己的DNA中来对抗病毒感染,作为模板。

下一次微生物遇到病毒序列时,它被立即检测出来,并在两种RNA的帮助下被切割处理。被称为guide-rnas的分子显示了入侵者的位置,而crispr效应蛋白就像剪刀一样将其剪断并破坏。

科学家们劫持了这个过程来编辑基因,并允许对基因工程的剪切粘贴方法,这种方法既相对简单又非常强大。Crispr基因编辑系统彻底改变了微生物学,改变曾经是一个困难和费力的过程,使用古老的技术,如锌手指和滑石,变成一个快速和容易的系统来编辑基因。

最终的希望是,基因工程最终将成为包括与年龄有关的疾病的一种有用的治疗方法。

不幸的是,与所有的新技术一样,道路上也有一些颠簸,它也有其局限性。基因治疗目前需要一个病毒外壳来将基因材料传递给目标。Crispr分子太大,在最常用的病毒包装系统中,无法与多个导向RNA的病毒外壳相匹配。

多基因靶向

这个新研究通过允许将多个引导RNA包装在病毒外壳中,有助于解决这个问题[2]。研究团队通过将导航RNA与“复用”功能结合,提高了CRISPR的效率。

引导RNA是一种短的核酸链,有助于引导Crispr分子剪接器找到目标基因。这项新的研究特别令人兴奋,因为它允许一个细胞中的多个基因目标同时被CRISPR-CPF1复合体击中。

这是Crispr非常重要的一步,因为它显著提高了多重基因编辑的效率,或者单个基因上的多个位点。当需要针对多个疾病相关基因或多个疾病相关基因位点时,这可能特别有价值。

这种新颖性有助于治疗各种疾病。

CRISPR系统的这一进展可能有助于治疗乙肝等疾病。感染后,乙肝DNA留在肝细胞中,并缓慢调节更多病毒的产生。最终导致肝脏损伤,肝硬化甚至可能是癌症。

使用CRISPR-CPF1系统及其“多重”能力疗法可以更有效地消化病毒DNA,在肝脏受到无法修复的损伤之前停止疾病的进展。

它还可以在治疗肌肉营养不良等疾病中找到效用,因为它可以使肌肉细胞进行足够的基因修复以恢复功能。该系统允许在治疗中有更大的细胞范围和数量,这是一个合理的想法。

两种主要的薯片

Crispr系统有许多变体,但最广泛使用的两种是cas9和cpf1,有不同种类的分子剪刀。本研究的研究团队专注于使用CPF1,因为它在哺乳动物细胞中比已知的CAS9变体更精确。

他们使用的CPF1分子,在以前的实验中对大肠杆菌进行了研究,来源于两种细菌,漆树科细菌和酸乳杆菌。这些分子的关键特性是能够从一长串RNA中获取它们的导向RNA,然而,目前还不确定这是否与哺乳动物细胞产生的RNA有关。

研究人员通过将萤火虫的生物发光基因编辑到细胞的染色体上进行了测试,改良后的CRISPR-CPF1系统如他们所希望的那样工作。

这是个好消息,因为这意味着研究人员可以使用一个更简单的传送系统来引导Crispr效应蛋白和导向RNA。这将使crispr过程对于各种基因编辑技术更有效。

结论

和所有新技术一样,会有挫折,但我们Leaf相信,对意外突变的关注仅仅是道路上的一个颠簸,而不是一个理由,认为Crispr不适合人类在医学上使用。所有的前沿技术都会遇到问题,每种方法都有解决方案。

CPF1蛋白需要更深入的研究才能更好地理解它,使其在传递基因治疗载体中的应用在未来得到改进和扩展。

研究界正忙于提炼和改进技术,在不久的将来,鉴于这一领域的飞速发展,毫无疑问,我们很快就会有一个非常精确的基因编辑系统。我们完全有理由对Crispr及其作为抗击与年龄相关疾病等战争武器的潜力抱有相当大的热情。

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文学类

〔1〕舍费尔,KA.吴WH.科尔根d.F.TsangS.H.巴苏克a.G.马哈詹,v.诉B.(2017)。CRISPR-CAS9在体内编辑后的意外突变。自然方法,14(6),54-54。

〔2〕仲,G.王。H.锂,Y.市场关注度指数,H.FarzanM(2017)cpf1蛋白质从哺乳动物细胞的mRNA转录物中去除crispr-rna。自然化学生物学,doi:10.1038/nchmbio.2410。

γ 类别 新闻研究
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关于作者
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史蒂夫·希尔

作为科学作家和健康长寿的忠实倡导者,以及促进长寿的技术,Steve为社区提供了数百篇教育文章,访谈,播客,帮助公众更好地了解老龄化及其动态变化的方法。他的资料可以在H+杂志上找到,长寿记者,今日心理学与奇点博客。他是《所有人的老龄化预防》一书的合著者,该书是一本面向公众探索循证方法延长健康生活的指南(出版)。
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